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來源: 發布日期:2023-06-29 瀏覽次數:1073次
近期,《Stem Cells Translational Medicine》期刊報道了一項自閉癥的開放標簽臨床試驗,該項研究Liem Nguyen Thanh等人采用自體骨髓單個核細胞(BMMNC)移植聯合教育治療后,患者社交溝通、語言、日常技能、重復多動行為都顯著改善。
該研究的主要目的是探討高劑量BMMNC移植聯合教育治療對自閉癥兒童的安全性和有效性。共納入30名兒童自閉癥評定量表(CARS)評分>37的兒童作為試驗對象,其中男25例,女5例,平均年齡5.6±0.9歲(3.0-7.4歲),平均體重19.9±3.6 kg。(該試驗已經當地倫理委員會審查批準,試驗注冊:ClinicalTrials.gov:NCT03225651)。
結果:①FDG代謝變化:在BMMNC移植前觀察到代謝嚴重低下的一些腦區(如頂葉、額葉和前扣帶回),移植后均有改善。
③CARS評分變化:BMMNC移植后,ASD的嚴重程度顯著下降,18個月時,CARS評分從基線的50分(范圍 40-55.5)下降至46.5分(范圍33.5-53.5),每位患者CARS評分分析如圖1所示。
④DSM-5變化:根據DSM-5分類,3級患者數量從28名減少到18名;移植前沒有1級患者,但移植后有5名兒童被重新分類至該級別。
⑤癥狀百分百變化:移植后,觀察到各方面都有改善;18個月時,社交互動從移植前的37%顯著增加到97%;目光接觸從移植前的23%顯著增加到93%;語言表達從移植前的47%增加到6個月后的67%、12個月后的87%和18個月后的93%(表2);移植后異常行為減少;重復行為從移植前的93%下降到87%(表3);感覺異常從移植前的97%逐漸改善到73%;睡眠困難從移植前的53%逐漸改善到43%(表 4)。
參考文獻:
Liem Nguyen Thanh1 | Hoang-Phuong Nguyen1 | Minh Duy Ngo2 |Viet Anh Bui3 | Phuong T. M. Dam3 | Hoa Thi Phuong Bui3 | Doan Van Ngo2 |Kien Trung Tran1 | Tung Thi Thanh Dang2 | Binh Duc Duong2 |Phuong Anh Thi Nguyen2 | Nicholas Forsyth4 | Michael Heke5.Outcomes of bone marrow mononuclear cell transplantation combined with interventional education for autism spectrum disorder.DOI: 10.1002/sctm.20-0102.